Израильские исследователи используют редактирование генов для уничтожения раковых клеток - исследование

CRISPR / Cas9, или кластерные палиндромные повторы с регулярными интервалами, - это метод, который включает определение местоположения мутаций в генах, а затем использование Cas9, фермента редактирования генов, для вырезания и удаления нежелательных частей ДНК вдоль последовательности гена.

В недавнем исследовании исследователи из Тель-Авивского университета (TAU) пришли к выводу, что система CRISPR / Cas9 эффективна при лечении метастатического рака, то есть рака, который распространился из исходного места в другие части тела.

В частности, исследователи разработали систему доставки на основе липидных наночастиц, которая нацелена на раковые клетки и уничтожает их посредством генетических манипуляций. Система, называемая CRISPR-LNPs, несет генетический мессенджер, также известный как мессенджер РНК, который кодирует Cas9, который действует как молекулярные ножницы, университет пояснил в пресс-релизе.

В исследование, финансируемый Израильским фондом исследований рака и опубликованный в этом месяце в журнале Science Advances, впервые показывает, что CRISPR / Cas9 можно использовать для лечения рака у живых организмов.

«Это первое исследование в мире, которое доказывает, что систему редактирования генома CRISPR можно использовать для эффективного лечения рака у живого животного», - сказал автор исследования Дэн Пер в пресс-релизе. «Следует подчеркнуть, что это не химиотерапия. Здесь нет побочных эффектов, и раковые клетки, обработанные таким образом, никогда не станут снова активными. Молекулярные ножницы Cas9 разрезают ДНК раковых клеток, тем самым нейтрализуя их и навсегда предотвращая репликацию. \"

Исследователи протестировали новаторскую технологию на мышах с двумя смертельными видами рака: глиобластомой, одним из видов рака мозга, и метастатическим раком яичников.

Исследователи показали, что однократное лечение CRISPR-LNP удвоило среднюю продолжительность жизни мышей с опухолями глиобластомы, увеличив их выживаемость примерно на 30%. Кроме того, система CRISPR-LNPs увеличила общую выживаемость мышей с метастатическим раком яичников на 80%.

«Технология редактирования генома CRISPR, способная идентифицировать и изменять любой генетический сегмент, произвела революцию в нашей способности персонализированно нарушать, восстанавливать или даже заменять гены», - пояснил Пир. «Несмотря на широкое использование в исследованиях, клиническая реализация все еще находится в зачаточном состоянии, потому что для безопасной и точной доставки CRISPR к его клеткам-мишеням необходима эффективная система доставки. Разработанная нами система доставки нацелена на ДНК, ответственную за выживание раковых клеток. Это инновационный метод лечения агрессивных форм рака, эффективных методов лечения которого сегодня нет ».

Несмотря на то, что технология находится в зачаточном состоянии, результаты исследования многообещающие и предполагают, что этот метод можно использовать для лечения других типов рака, генетических заболеваний и даже вирусных заболеваний, таких как СПИД.

«Теперь мы намерены перейти к экспериментам с раком крови, который очень интересен генетически, а также с генетическими заболеваниями, такими как мышечная дистрофия Дюшенна», - пояснил Пер.

«Вероятно, пройдет некоторое время, прежде чем новое лечение можно будет использовать у людей, но мы настроены оптимистично. Целая сцена молекулярных лекарств, использующих информационную РНК (генетические посредники), процветает - фактически, большинство вакцин против COVID-19 в настоящее время находятся в стадии разработки. основаны на этом принципе », - добавил он.

Источник