Умерли четыре добровольца, участвовавшие в клинических испытаниях экспериментальной генной терапии

На прошлой неделе умер четвертый пациент, участвовавший в клинических испытаниях экспериментальной генной терапии.

Тестирование нового препарата было приостановлено в прошлом году после трех смертей, но спустя некоторое время снова возобновилось. Теперь произошла четвертая смерть.

Как сообщает Futurism, молодой человек, участвовавший в клинических испытаниях препарата под названием ASPIRO от Astellas Pharma, умер на прошлой неделе после того, как после лечения у него развилось нарушение печени. Эта смерть – уже четвертая по счету в исследовании генной терапии для лечения Х-сцепленной миотубулярной миопатии, фатального нервно-мышечного расстройства.

Первоначально исследование приостановили в прошлом году после первых трех смертей. В декабре 2020 года его продолжили после одобрения Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA). Однако в сентябре 2021 года исследование было снова приостановлено, когда у мальчика начали проявляться признаки нарушения функции печени.

Согласно BioPharma Dive, у трех других умерших пациентов также были выявлены аномалии печени после лечения более высокими дозами препарата. В конечном итоге это привело к печеночной недостаточности у всех пациентов. Двое умерли от сепсиса, а другой – от желудочно-кишечного кровотечения.

В кратком заявлении компании говорится, что все результаты «будут рассмотрены и изучены». Однако исследователи Astellas «по-прежнему привержены развитию» этого лечения.

«Это явно призыв к действию для этой области. Нам всем нужно начать изучать уже имеющиеся у клинические данные, а также провести доклиническое моделирование на мышах или нечеловеческих приматах и ​​попытаться все выяснить», – сказала Николь Полк, доцент кафедры биохимии и биофизики Калифорнийского университета в Сан-Франциско.